Детей с тяжелым иммунодефицитом будут лечить методом генной терапии

Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). 

У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы, пишет Медпортал. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции.

Ежегодно в Европе рождается всего 15 детей с АДА-ТКИН – таких маленьких пациентов называют «детьми в пузыре». Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжелый комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная среда.

Читайте такжеПересадка костного мозга помогла пациентам с рассеянным склерозом вернуться к нормальной жизни

В настоящее время таким больным предлагают пересадку костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда – в таком случае продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.

Терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline,  предназначена для пациентов с иммунодефицитом, которым подобрать подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается вводить в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.

Сообщается, что в течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить одобрение для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.

Во Вьетнаме зарегистрированы первые случаи заражения вирусом Зика

Власти Вьетнама подтвердили два первых случая заражения вирусом Зика в стране.

Как передает ВВС, он был диагностирован у 64-летней женщины курортного города Нячанг и у 33-летней жительницы Хошимина.

Обе женщины почувствовали себя плохо в конце марта, у них были собраны анализы, которые подтвердили наличие вируса.

Состояние обеих женщин стабильное, а новых случаев инфекции у их родственников или соседей не выявлено, сообщило министерство здравоохранения страны.

По данным местных СМИ, Вьетнам начал принимать меры по профилактике эпидемии вируса после того, как вирус Зика был зафиксирован у австралийца, посетившего страну.

Читайте такжеУченые доказали связь вируса Зика с микроцефалией у новорожденных

Всемирная организация здравоохранения считает, что вирус Зика связан микроцефалией у новорожденных и с синдромом Гийена - Барре, хотя четких научных доказательств этому нет.

У женщин, зараженных вирусом, часто рождаются дети с маленьким размером головы и мозга. Так, в Бразилии, которая страдает от эпидемии вируса, были подтверждены 860 случаев микроцефалии.

Для синдрома Гийена - Барре характерно ослабление мышц. Как правило, от болезни сначала страдают ноги, а затем она переходит на руки. В тяжелых случаях возможны параличи дыхательных и краниальных мышц.

Случаи заражения вирусом помимо стран Латинской Америки зафиксированы в России, Китае, Южной Корее, на Кубе, США и многих странах Европы. В США выявлены возможные случаи передачи вируса через сексуальный контакт.